Через три-четыре года пациенты онкологов могут начать лечиться российским генно-инженерным препаратом от всех видов и стадий злокачественных опухолей.
В Государственном научно-исследовательском институте особо чистых препаратов Федерального медико-биологического агентства (ФМБА) России завершаются доклинические испытания «белка теплового шока», сообщили «Известия». Так назвали принципиально новое лекарство для лечения злокачественных опухолей, полученное с помощью биотехнологий.
Белок теплового шока синтезируется любыми клетками человеческого организма в ответ на все виды стрессорные воздействий, рассказал «Известиям» замдиректора НИИ особо чистых препаратов, член-корреспондент РАН Андрей Симбирцев. Белок знаком ученым давно. Считалось, что этот белок способнен только на защиту клетки от повреждения. Позже выяснилось, что он обладает уникальным свойством—помогает клетке показывать свои опухолевые антигены иммунной системе и тем самым усиливает противоопухолевый иммунный ответ.
Количество белка теплового шока в организме минимально. Его недостаточно для достижения излечения опухоли. Забрать же молекулы белка из здоровых клеток и ввести их в больные невозможно.
Поэтому ученые разработали особую биотехнологию синтеза белка в нужном для лечения количестве. Сначала выделили ген человеческой клетки, который отвечает за производство белка, и клонировали его. Затем ввели этот ген в клетку бактерии и заставили ее синтезировать человеческий белок. Клетки бактерии хорошо и быстро размножаются, и это позволяет получать неограниченное количество нужного белка.
Но выяснился интересный нюанс. Для рентгеноструктурного анализа действия белка необходимо сформировать из него сверхчистый кристалл. В условиях земного притяжения получить его невозможно—белковые кристаллы растут неравномерно. Ученые решили вырастить кристаллы в космосе. Благо, ФМБА – как раз та научная организация, которая работает на космос.
Космический эксперимент с белком теплового шока провели в 2015 году. Сверхчистый белок упаковали в капиллярные трубочки и отправили их на МКС. За шесть месяцев полета в трубочках сформировались идеальные кристаллы. Их спустили на землю и проанализировали в России и Японии на сверхмощном оборудовании для рентгеноструктурного анализа.
Создание сверхчистого кристалла в невесомости понадобилось только для научного этапа разработки препарата. Космический эксперимент подтвердил, что ученые на правильном пути. Производство лекарства будет исключительно земным. Сейчас его изготавливают на производственных участках НИИ особо чистых препаратов.
Действие белка теплового шока испытали на мышах и крысах, больных меланомой и саркомой. В большинстве случаев внутривенное введение препарата приводило к полному излечению даже на поздних стадиях.
«Возможно, во время клинических испытаний найдем более эффективные подходы—например, оптимальной может оказаться адресная доставка белка в опухоль», – сказал о перпективах использования нового лекарства Андрей Симбирцев.
Побочных действий у препарата пока не выявлено. Окончательно вывод о полной безопасности препарата можно будет сделать только после завершения доклинических исследований. На это потребуется еще год.
Когда начнутся клинические испытания уникального российского лекарства от рака, целиком зависит от удачи в поисках источника их финансирования.
На доклинический этап испытаний ученые получили грант от Минобра.
«Клинические исследования стоят очень дорого—около 100 млнрублей, – пояснил замдиректора НИИИ особо чистых препаратов. – Обычно они проводятся на условиях софинансирования: находится частный инвестор, который вкладывает средства, а государство возвращает 50% в случае успешного завершения. Мы рассчитываем на поддержку Минпромторга или Минздрава».
Частный инвестор пока не найден.
Полные клинические испытания обычно проходят два-три года. Попытки получить белок теплового шока делаются в США и Японии. Но результаты зарубежных разработчиков пока не опубликованы.
К сожалению, быстрее не получится—это серьезное исследование. То есть с учетом финальной стадии доклинических исследований пациенты получат новое лекарство через три-четыре года.